Communiqué de presse : Le rilzabrutinib de Sanofi obtient la désignation de médicament orphelin au Japon pour la maladie liée aux IgG4

Le rilzabrutinib de Sanofi obtient la désignation de médicament orphelin au Japon pour la maladie liée aux IgG4

La désignation s’appuie sur les données positives d’une étude de phase 2 sur le rilzabrutinib dans la maladie liée aux IgG4
Il s’agit de la troisième désignation mondiale de médicament orphelin pour le rilzabrutinib dans le traitement de la maladie liée aux IgG4, soulignant l’engagement de Sanofi dans la lutte contre les maladies rares à médiation immunitaire

Paris, le 2 mars 2026 – Le ministère de la Santé, du Travail et des Affaires sociales (Ministry of Health, Labor and Welfare, MHLW) au Japon a accordé la désignation de médicament orphelin au rilzabrutinib, un nouvel inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) covalent, oral et réversible, pour la maladie liée aux IgG4. Il existe encore un besoin médical non satisfait et des options de traitement limitées au Japon pour la maladie liée aux IgG4. Rare et progressive, cette affection chronique à médiation immunitaire voit le système immunitaire attaquer divers tissus et organes, ce qui les endommage sévèrement. Le ministère de la Santé japonais accorde la désignation de médicament orphelin aux médicaments qui traitent des maladies ou affections rares et dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits.

Le rilzabrutinib dans le traitement de la maladie liée aux IgG4 a été évalué dans une étude de phase 2 (identifiant de l’étude clinique : NCT04520451) et les résultats ont été présentés lors de l’édition 2025 du Congrès organisé par l’Alliance européenne des associations de rhumatologie (European Alliance of Associations for Rheumatology, EULAR). Chez les patients atteints de maladie liée aux IgG4, un traitement par rilzabrutinib pendant 52 semaines a entraîné une réduction des poussées de la maladie et d’autres marqueurs de la maladie, minimisant ainsi le besoin de traitement par glucocorticoïdes. Le profil de sécurité d’emploi du rilzabrutinib dans l’étude était cohérent avec celui des études précédentes dans d’autres indications, sans nouveau signal de sécurité d’emploi observé. Les événements indésirables apparus sous traitement signalés par > 10 % des patients comprennent la diarrhée, la COVID-19, les étourdissements, la sécheresse buccale et les nausées. Actuellement, le rilzabrutinib dans la maladie liée aux IgG4 est évalué dans l’étude de phase 3 RILIEF (identifiant de l’étude clinique : NCT07190196).

Le rilzabrutinib est en cours d’étude sur plusieurs maladies à médiation immunitaire rares. En 2025, il a été approuvé pour la thrombocytopénie immunitaire (TPI) aux États-Unis, dans l’UE et aux Émirats arabes unis. Par ailleurs, le rilzabrutinib fait actuellement l’objet d’un examen réglementaire dans le cadre du traitement de la TPI au Japon. Le rilzabrutinib a reçu plusieurs désignations accélérées d’autorités réglementaires de plusieurs pays pour la TPI, la maladie liée aux IgG4, l’anémie hémolytique auto-immune chaude (AHAIc) et la drépanocytose. En dehors des indications de TPI approuvées aux États-Unis, dans l’UE et aux Émirats arabes unis, ces utilisations du rilzabrutinib sont expérimentales et n’ont été évaluées par aucune autorité réglementaire.

À propos du rilzabrutinib
Le rilzabrutinib (Wayrilz là où il est approuvé) est un nouvel inhibiteur covalent réversible de la BTK, administré par voie orale, qui pourrait constituer un nouveau médicament efficace pour plusieurs maladies rares à médiation immunitaire ou inflammatoires, en agissant pour rétablir l'équilibre immunitaire via une modulation multi-immunitaire. La BTK, exprimée dans les cellules B, les macrophages et d’autres cellules immunitaires innées, joue un rôle essentiel dans les différents processus pathologiques à médiation immunitaire et les voies inflammatoires. Grâce à l’application de la technologie TAILORED COVALENCY®, le rilzabrutinib peut inhiber la cible BTK de façon sélective. Le rilzabrutinib est maintenant approuvé pour le traitement de la thrombocytopénie immunitaire (TPI) aux États-Unis, dans l’UE et aux Émirats arabes unis. L’examen réglementaire pour le traitement de la TPI est actuellement en cours au Japon.

À propos de la IgG4-RD
La maladie liée aux IgG4 est une maladie rare, chronique, progressive, récurrente, à médiation immunitaire, qui peut se manifester dans presque tous les organes et entraîner des lésions organiques et des dysfonctionnements irréversibles, parfois mortels. Les personnes atteintes de maladie liée aux IgG4 présentent des poussées de la maladie, caractérisées par des périodes d’exacerbation des symptômes. En raison de sa rareté et des difficultés diagnostiques, la prévalence mondiale de la maladie liée aux IgG4 est inconnue.

À propos de Sanofi
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